Новый метод терапии ремонтирует жизненно важные ферменты

Препарат, использующий технологию матричной РНК, продемонстрировал обнадеживающий результат в устранении редкого генетического заболевания. Результаты дали надежду на то, что технология, которая впервые привлекла внимание благодаря своему революционному использованию в вакцинах против COVID-19, сможет создавать терапевтические белки непосредственно в организме. Препарат на основе мРНК-вакцин дает надежду на лечение разрушительного детского заболевания Новое лекарство состоит из кусочков мРНК, заключенных в жировую оболочку (иллюстрация художника). Kateryna Kon/SPL Каталин Карико, пионер технологий мРНК, лауреат Нобелевской премии: «Это первый шаг в правильном направлении»

Препарат, использующий технологию матричной РНК, продемонстрировал обнадеживающий результат в устранении редкого генетического заболевания. Результаты дали надежду на то, что технология, которая впервые привлекла внимание благодаря своему революционному использованию в вакцинах против COVID-19, сможет создавать терапевтические белки непосредственно в организме.

Тем не менее, проблемы остаются — особенно побочные эффекты, которые вызывает новая терапия.

мРНК ремонтируют фермент

Липидная наночастица. Внутрь оболочки может помещаться и лекарство, и ДНК, и мРНК Липидная наночастица. Внутрь оболочки может помещаться и лекарство, и ДНК, и мРНКВикипедия

Разработанная компанией Moderna в Кембридже, штат Массачусетс, новая терапия использует технологию мРНК для восстановления метаболической функции у людей с пропионовой ацидемией.

Это редкое генетическое заболевание, которым страдает примерно один из 100 000 человек во всем мире, возникает в результате мутаций любого из двух генов, которые вместе кодируют фермент, необходимый для эффективного расщепления определенных белковых компонентов. Без этого фермента клетки не могут должным образом перерабатывать некоторые питательные вещества.

Это приводит к накоплению токсичных химических веществ в крови и тканях и повреждает жизненно важные органы, включая сердце и мозг. Такие симптомы, как рвота, обычно появляются в течение первых нескольких дней после рождения.

Люди могут справиться с этим заболеванием с помощью таких мер, как специальные диеты. Но в настоящее время не существует методов лечения, которые напрямую воздействуют на основную причину.

Препарат Moderna, известный как мРНК-3927, призван восполнить этот пробел. Он содержит две последовательности мРНК, каждая из которых создает часть неисправного фермента. Эти мРНК заключены в крошечный жировой пузырь, называемый липидной наночастицей, похожий на носитель, используемый в вакцине против COVID-19.

Терапевтический препарат мРНК вводится медленно посредством многочасовых инфузий каждые две или три недели. Его вводят в дозах, в сотни раз превышающих дозы вакцины против COVID-19. Как только терапия попадает в кровоток, липидные наночастицы помогают направить мРНК к клеткам печени, где вырабатывается функциональный фермент.

Компромиссы и преимущества

Первоначальные результаты небольшого исследования мРНК-3927 показывают, что восстановление ферментативной активности полезно. У 8 из 16 участников за год до начала лечения возникли опасные для жизни эпизоды, связанные с нарушением обмена веществ. Для этих 8 вероятность повторения такого события снизилась в среднем на 70–80% во время приема терапии.

Этот результат, основанный на небольшом количестве людей, не достиг порога статистической значимости. По словам Кайла Холена, руководителя отдела разработки терапевтических средств в Moderna, компания сейчас набирает больше участников испытаний, продвигая мРНК-3927 к цели одобрения на рынке.

Насрин Фаваз из Ливонии, штат Мичиган, стала свидетельницей улучшения состояния своей 4-летней дочери, которая получала мРНК-3927 в течение последних 2,5 лет. После каждого вливания «она сосредоточена, полна энергии, бодра и готова к новому дню — все это замечательные вещи».

Возможности для совершенствования

Разработчики мРНК-терапии давно беспокоились, что повторное введение может вызвать иммунный ответ против лечения. Однако теперь, когда люди получают регулярные вливания мРНК в течение месяцев или даже лет без каких-либо проблем, это беспокойство уменьшилось.

Наночастицы лечат человека widget-interest

Созданы наночастицы, помогающие вакцине от рака действовать максимально эффективно

 

Разработана первая в мире мРНК вакцина против смертельных бактерий

 

Искусственный интеллект превзошел человека в создании эффективных мРНК-вакцин

Но есть проблемы: большинство людей сообщали о побочных эффектах в ответ на лечение. Побочные эффекты варьировались от инфекций до серьезного отека поджелудочной железы. Однако, как отмечает исследователь Андреас Шульце, специалист по метаболическим заболеваниям в Больнице для больных детей в Торонто, Канада, многие реакции, скорее всего, «связаны с основным заболеванием», а не с лечением.

Источник
Комментарии 0
Оцените статью
WARHEAD.SU
Добавить комментарий