ФОТО: FreepikПри помощи генной терапии ученые улучшили зрение в 10 000 раз
Ученые нашли уникальный способ лечения наследственной слепоты. Благодаря инновационной генной терапии, пациенты, страдающие редким заболеванием — врожденным амаврозом Лебера — получили возможность снова видеть.
Врожденная слепота
Врожденный амавроз Лебера — редкое генетическое заболевание, которое приводит к почти полной потере зрения с самого рождения. Причиной заболевания являются мутации в гене GUCY2D, отвечающем за образование белка, необходимого для передачи световых сигналов в мозг. Пациенты с этим заболеванием практически не различают свет и тьму, и никакие очки не способны им помочь.
Генная терапия
Ученые разработали новый препарат — ATSN-101, который доставляется в клетки сетчатки с помощью аденоассоциированного вируса. Этот вирус играет роль «курьера», переносящего исправленную копию гена GUCY2D в клетки сетчатки. Таким образом, клетки начинают производить недостающий белок, и зрение постепенно восстанавливается.
Результаты исследования
В клинических испытаниях приняли участие 15 пациентов с врожденным амаврозом Лебера. Участники исследования получали разные дозы препарата. Результаты оказались поразительными. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двух — даже в 10 000 раз! Это означает, что люди, которые раньше практически ничего не видели, теперь могут различать предметы и ориентироваться в пространстве.
Улучшения зрения наблюдались в течение первого месяца после лечения и сохранялись не менее 12 месяцев. Хотя у некоторых пациентов наблюдались незначительные побочные эффекты, связанные с хирургической процедурой, в целом препарат оказался безопасным и хорошо переносимым.
Успех лечения врожденного амавроза Лебера дает надежду на то, что в будущем генная терапия сможет помочь и другим пациентам с наследственными заболеваниями глаз, такими как возрастная макулярная дегенерация и пигментный ретинит.
Источник
